In einer bahnbrechenden Entscheidung genehmigte die Food and Drug Administration die ersten Gentherapien zur Behandlung von Menschen mit Sichelzellenanämie – einer lähmenden Erkrankung, die bei den Betroffenen lebensverändernde Schmerzen verursacht.
Am Freitag gab die Regierung Casgevy und Lyfgenia grünes Licht für die Behandlung der Sichelzellenanämie bei Patienten ab 12 Jahren.
Casgevy ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die eine neuartige Gen-Editing-Technologie namens CRISPR nutzt. Lyfgenia verwendet zur Behandlung der Erkrankung eine konventionelle Gentherapie – keine Genbearbeitung.
Sichelzellenanämie ist