Es ist für Amerikaner im Allgemeinen illegal, Medikamente zu importieren, die in den USA nicht für den persönlichen Gebrauch zugelassen sind. Aber die FDA-Website listet einige Ausnahmen auf, die für Albrioza gelten könnten, einschließlich, wenn das Medikament keine ernsthaften Sicherheitsprobleme hat und wenn es „eine ernste Erkrankung behandeln soll, für die es in den Vereinigten Staaten keine wirksame Behandlung gibt“.
Dr. Angela Genge, Direktorin des ALS Global Center for Excellence am Montreal Neurological Institute, die von Amylyx Honorare für die Mitarbeit in einem Beratungsgremium erhalten hat, sagte, amerikanische Patienten könnten Albrioza in Kanada legal erhalten, wenn es von einem verschrieben würde kanadischen Arzt und von einer kanadischen Apotheke erhalten, obwohl sie keinen Anspruch auf Versicherungsschutz im Rahmen des öffentlichen oder privaten kanadischen Systems haben.
In einem Interview lehnten Mr. Cohen und Mr. Klee es ab, den Preis offenzulegen, den Amylyx für Albrioza in Betracht zieht, und sagten, dass er noch verhandelt werde. Sie sagten, dass die Therapie für Personen, die privat zahlen, in etwa sechs Wochen verfügbar sein würde, es jedoch länger, möglicherweise Monate, dauern würde, bis Personen eine Deckung im Rahmen des öffentlichen kanadischen Systems erhalten. Amylyx hat Albrioza bereits 250 Patienten in den Vereinigten Staaten kostenlos im Rahmen von Compassionate-Use-Vereinbarungen zur Verfügung gestellt, sagten sie.
Bis letzten Sommer hatte die FDA empfohlen, dass Amylyx keine Zulassung beantragen sollte, bis das Medikament seine Phase-3-Studie abgeschlossen hatte, aber im Juli schlugen Beamte vor, dass Amylyx einen Zulassungsantrag unter Verwendung vorhandener Daten stellen sollte. Der Zeitpunkt folgte dem lautstarken Druck von ALS-Interessenvertretungen im Zuge der Zulassung des neuen Alzheimer-Medikaments Aduhelm, das umstritten war, weil viele Experten sagten, es lägen nicht genügend Daten vor, dass Aduhelm wirkte.
In der Phase-2-Studie erhielten zwei Drittel der 137 Teilnehmer Albrioza, und über 24 Wochen erlebten sie einen um 25 Prozent langsameren Rückgang als die Teilnehmer, die Placebo erhielten – ein Rückgang um 2,32 Punkte weniger auf einer 48-Punkte-ALS-Skala, die 12 körperliche Fähigkeiten bewertet , einschließlich Gehen, Sprechen, Schlucken, Anziehen, Schreiben und Atmen.
An der Open-Label-Verlängerungsstudie nahmen 90 dieser Patienten teil, darunter 34 aus der Placebogruppe, die mit der Einnahme des Medikaments etwa sieben Monate nach denen begannen, die es von Anfang an erhalten hatten. Diejenigen, die die Behandlung am längsten erhielten, hatten im Durchschnitt 4,8 Monate mehr Zeit, bevor sie ins Krankenhaus eingeliefert, an ein Beatmungsgerät angeschlossen wurden oder starben, berichtete Amylyx. An der Studie beteiligte Forscher veröffentlichten letzten Monat weitere Daten, die auf einen zusätzlichen Nutzen hindeuteten.