Am 29. JuniThDie Europäische Expertengruppe für Anreize für Arzneimittel für seltene Leiden (OD Expert Group) veranstaltete eine Veranstaltung, um ihre Vorschläge zur Health Technology Assessment (HTA)-Verordnung vorzustellen und über die Überarbeitung der Orphan Medicinal Products (OMP)-Verordnung nachzudenken. Das Fachwissen der Diskussionsteilnehmer regte interessante Diskussionen über die Zukunft der Gesundheitsversorgung und Innovation für Menschen mit einer seltenen Krankheit im multidisziplinären und sektorübergreifenden Rahmen an, der für die OD-Expertengruppe charakteristisch ist.
Ziel der OD-Expertengruppe ist es, im Laufe ihrer dreijährigen Tätigkeit zur Quelle bahnbrechender Ideen und potenzieller Lösungen zu werden und Beiträge zum politischen Entscheidungsprozess im Bereich seltener Krankheiten zu leisten. Die Initiative startete im Jahr 2020 aus der Zusammenarbeit wichtiger Akteure auf diesem Gebiet mit dem Ziel, eine gemeinsame Basis zu Schlüsselthemen zu finden, die das Leben der 95 % der Menschen betreffen, die mit einer seltenen Krankheit leben und immer noch keinen Zugang zu Behandlung haben. Da von seltenen Erkrankungen oft nur ein kleiner Teil der Bevölkerung betroffen ist, ist es von größter Bedeutung, Interessenvertreter miteinander zu vernetzen. Daher ist es von entscheidender Bedeutung, dass Interessenvertreter, darunter Patienten, Gesundheitsdienstleister, Forscher, Entwickler und politische Entscheidungsträger, zusammenkommen.
Die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten arbeitet seit langem daran, Synergien zu schaffen und Brücken zwischen den Akteuren zu schlagen, und die Multi-Stakeholder-Initiative der OD Expert Group ist das perfekte Beispiel für solche gemeinschaftlichen Bemühungen, den politischen Entscheidungsträgern gemeinsame Ideen und Vorschläge vorzustellen. Während der Veranstaltung betonte Professor Maurizio Scarpa – Koordinator des Europäischen Referenznetzwerks für Stoffwechselkrankheiten und Vorsitzender der Gruppe –, wie wichtig es sei, als Gemeinschaft die unerfüllten Bedürfnisse von Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, neu zu definieren und gleichzeitig den Weg für Innovationen zu ebnen.
Die von der Gruppe entwickelten Berichte umfassten eine Reihe konsensbasierter politischer Vorschläge für die Überarbeitung der EU-Arzneimittelgesetzgebung und einen EU-HTA-Rahmen, der in der Lage ist, die wichtigsten Herausforderungen im Zusammenhang mit Arzneimitteln für seltene und extrem seltene Erkrankungen zu bewältigen. Vertreter von Institutionen und Patienten sowie Akteure aus Industrie und Klinik diskutierten die von der Gruppe vorgebrachten Ideen und den weiteren Weg für die in der Union zur Diskussion stehenden Gesundheitsdossiers, die für die über 30 Millionen Menschen, die in Europa von seltenen Krankheiten betroffen sind, von grundlegender Bedeutung sind.
Wie können wir durch die Arzneimittelrevision ein widerstandsfähiges Ökosystem für seltene Krankheiten schaffen?
Beim ersten Panel am 29. JuniTh Bei der Veranstaltung, die sich auf die Überarbeitung der OMP-Verordnung konzentrierte, betonten die Mitglieder der OD-Expertengruppe die Bedeutung einer solchen Überarbeitung. Die mehr als 20 Jahre alte Verordnung hat die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten erfolgreich gefördert, muss jedoch aktualisiert werden. Der von der Kommission vorgelegte Vorschlag zielt darauf ab, den Anreizrahmen zu aktualisieren und den Zugang zu Behandlungen zu vereinfachen.
Kaja Kantorska, Policy Officer bei der Europäischen Kommission, war bei der Veranstaltung der Ansicht, dass der vorgelegte Vorschlag einen Schritt in die richtige Richtung darstelle, und betonte die wichtige Reduzierung der regulatorischen Belastung, die im Text vorgesehen sei. Ebenso begrüßten die Mitglieder der OD-Expertengruppe einige der von der Kommission eingeführten Bestimmungen, beispielsweise die Verkürzung der Bewertungszeiten. Dieser Vorteil wurde auch von Simon Bennett, Direktor für globale Regulierungspolitik EU bei Biogen Idec, hervorgehoben, der darauf hinwies, dass ein frühzeitiger Engagementweg wertvolle Auswirkungen haben könnte, indem er einen besseren Regulierungsrahmen schafft und Unsicherheiten verringert.
Allerdings wurde auf einige kritische Punkte der Revision hingewiesen. Insbesondere Yann Le Cam, CEO von EURORDIS-Rare Disease Europe, machte deutlich, dass Definitionen ungedeckter medizinischer Bedürfnisse unzureichend seien. Um den Zugang zu fördern, hält er es für notwendig, eine breite Orphan-Drug-Kennzeichnung beizubehalten und sicherzustellen, dass die EU bei Innovationen wettbewerbsfähig bleibt. Der CEO von Eurordis war außerdem der Ansicht, dass die unzureichende direkte Einbindung von Patienten in die wissenschaftlichen Beratungsausschüsse der EMA bedauerlich sei, da die Integration der Patientenperspektive zu insgesamt besseren Gesundheitsergebnissen führe. Auch der Anreizrahmen stand im Mittelpunkt der Diskussionen. Im Bereich der Orphan Drugs sind finanzielle und nichtfinanzielle Anreize von grundlegender Bedeutung für den Beginn der Forschung und die Unterstützung der Entwicklung von Behandlungen in unterversorgten Gebieten. Anreize waren ein zentraler Diskussionspunkt, wobei Victor Maertens, Direktor für Regierungsangelegenheiten bei EUCOPE, deutlich machte, dass Anreize über die einfache Modulation hinausgehen müssen. Der von der OD-Expertengruppe befürwortete Ansatz sieht einen ganzheitlichen Anreizansatz vor und zielt darauf ab, Optionen zu identifizieren, um den kritischen Bedürfnissen der Gemeinschaft seltener Krankheiten gerecht zu werden.
Generell wurde eines klargestellt: Der von der Kommission vorgelegte Text enthält neue und gut aufgenommene Elemente, die Diskussionen zur Behebung möglicher Mängel des Vorschlags müssen jedoch fortgesetzt werden.
Wie kann die Verordnung zur Bewertung von Gesundheitstechnologien den Zugang von Patienten zu innovativen Therapien verbessern?
Während des zweiten Panels zur HTA-Verordnung wurden die besonderen Herausforderungen bei der Entwicklung klinischer Studien zur Bewertung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten dargelegt: meist kleine Populationen, Schwierigkeiten bei der Durchführung randomisierter klinischer Studien und der Datenerfassung. Der Bericht der OD-Expertengruppe über ein EU-HTA für seltene Krankheiten – offiziell vorgestellt am 29. JuniTh Veranstaltung – soll bei der Bewältigung der Herausforderungen helfen, mit denen Orphan-Produkte im HTA während der Umsetzungsphase der neuen Verordnung bis zu ihrer Anwendung am 12. Januar 2025 konfrontiert sind.
Die Mitglieder der OD-Expertengruppe sind der Meinung, dass die HTA-Verordnung ein hervorragendes Instrument sein wird, um sicherzustellen, dass Innovationen gefördert werden und Menschen mit einer seltenen Krankheit einen gleichberechtigten Zugang erhalten. Yann Le Cam – CEO von EURORDIS, stellte fest, dass die aktuelle Umsetzungsphase von grundlegender Bedeutung sein wird, und betonte die Bedeutung eines frühen Dialogs und eines flexiblen Systems, das den Besonderheiten von Orphan Drugs Rechnung tragen kann. Michael Lyng Wolden, Global HEOR Director for Rare Disease Market Access bei Novo Nordisk, erklärte, dass die Unternehmen letztendlich hoffen, dass die HTA-Verordnung den Zugang zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten in der gesamten EU beschleunigen und gerechter machen wird.
Ebenso betonte Matias Olsen, Public Affairs & Policy Manager bei EUCOPE, die Bedeutung der HTA-Verordnung und ihre positiven Auswirkungen, wies jedoch auf die besonderen Herausforderungen bei der Behandlung seltener Patienten hin, die angegangen werden müssen. Jose Valverde, Policy Officer bei der Europäischen Kommission, stimmte zu, dass die HTA-Verordnung eine Chance für einen schnelleren Zugang zu Arzneimitteln sei, es gebe jedoch weiterhin Herausforderungen. Um diese anzugehen, müssen die Beteiligten zusammenarbeiten und sicherstellen, dass die HTA-Verordnung erfolgreich umgesetzt wird.
Der auf der Veranstaltung vorgestellte Bericht der OD-Expertengruppe enthält Vorschläge zur Bewältigung einiger der wichtigsten von den Diskussionsteilnehmern diskutierten Herausforderungen. Die Expertengruppe arbeitete an der Entwicklung eines Rahmens zur Überwindung aktueller Hindernisse und zur Verbesserung des Zugangs zu Behandlungen für seltene Erkrankungen, wobei der Schwerpunkt auf klinischen Beweisen in gemeinsamen klinischen Bewertungen und einer verbesserten Einbindung von Interessengruppen lag.