Viele CRISPR-Behandlungen befinden sich in der Erprobung, aber im Jahr 2022 brachte Vertex Pharmaceuticals mit Sitz in Boston als erstes eine davon den Aufsichtsbehörden zur Genehmigung vor. Diese Behandlung galt der Sichelzellenanämie. Nach der Bearbeitung ihres Knochenmarks waren fast alle Patienten, die freiwillig an der Studie teilnahmen, schmerzfrei.
Gute Nachrichten. Der erwartete Preis für die Gen-Editing-Behandlung liegt jedoch bei 2 bis 3 Millionen US-Dollar. Und Vertex hat keine unmittelbaren Pläne, es in Afrika anzubieten – wo die Sichelzellenanämie am häufigsten vorkommt und noch immer Kinder daran sterben.
Das liegt laut Unternehmen daran, dass das Behandlungsschema so komplex ist. Es handelt sich um einen Krankenhausaufenthalt; Ärzte entnehmen das Knochenmark, bearbeiten die Zellen und transplantieren sie dann zurück. In Ländern, die immer noch Schwierigkeiten haben, den grundlegenden Gesundheitsbedarf zu decken, bleibt das Verfahren zu anspruchsvoll. Als nächstes könnten einfachere und kostengünstigere Möglichkeiten zur Bereitstellung von CRISPR folgen.