Thalidomid könnte das Leben von Patienten retten, die an einer seltenen Blutgefäßerkrankung leiden, so die Forschung.
Die berüchtigte Droge tötete und verletzte in den 1950er Jahren bis zu 100.000 Babys und hinterließ Tausende schwerbehinderte Menschen, die ihre Gliedmaßen, Ohren und Augen schädigten.
Aber es bietet einen „Durchbruch“ bei der Behandlung schwerer arteriovenöser Fehlbildungen (AVMs) – abnormaler Verwicklungen von Blutgefäßen, sagen Wissenschaftler jetzt.
Der Zustand, der überall im Körper auftreten kann, kann sich als unerträglich erweisen, Blutungen verursachen und sogar Schlaganfälle auslösen.
Zu den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten gehören Operationen zur Entfernung der verwickelten Gefäße und Injektionen, die den Blutfluss durch sie blockieren.
Thalidomid wurde als „Wundermittel“ gegen morgendliche Übelkeit gefeiert, nachdem es in den 1950er Jahren vom deutschen Pharmariesen Grünenthal Group entwickelt wurde. Aber es wurde für den Tod von 100.000 Babys verantwortlich gemacht und hinterließ 10.000 Schwerbehinderte – beispielsweise mit fehlenden oder deformierten Gliedmaßen – als es 1961 zurückgezogen wurde
Thalidomid wurde als „Wundermittel“ gegen morgendliche Übelkeit gefeiert, als es in den 1950er Jahren vom deutschen Pharmariesen Grünenthal Group entwickelt wurde.
Aber es wurde bald zurückgezogen, nachdem ein Arzt in Australien einen Zusammenhang zwischen dem Medikament und Geburtsfehlern wie missgebildeten Händen, Gesichtsentstellungen und Hirnschäden gemeldet hatte.
Wohltätigkeitsorganisationen machen das Medikament für den Tod von bis zu 100.000 Babys weltweit verantwortlich und sagen, es habe 10.000 schwerbehinderte Menschen hinterlassen – beispielsweise mit fehlenden oder deformierten Gliedmaßen.
Experimente zeigten später, dass es Geburtsfehler auslöste, indem es die Bildung von Blutgefäßen bei Babys stoppte.
Derselbe Mechanismus ist der Grund, warum es bei der Behandlung von AVM funktioniert, so die belgischen Forscher, die die Entdeckung gemacht haben.
Die Ergebnisse zeigten, dass die Schmerzen bei allen Teilnehmern nachließen, ihre Blutungen stoppten und Geschwüre heilten.
Studienautorin Professor Miikka Vikkula sagte: „Die Ergebnisse sind überzeugend und wir hoffen, dass sie durch größere Studien bestätigt werden.
„Wir hatten die Hypothese aufgestellt, dass Thalidomid bei diesen Patienten wirken sollte, daher waren unsere Ergebnisse nicht überraschend.
„Aber es war großartig, die klinische Bestätigung zu bekommen, dass wir Recht hatten.
Professor Vikkula vom de Duve Institute fügte hinzu: “Aus unserer Sicht ist dies eine bahnbrechende Erkenntnis.”
Etwa 14 von einer Million Menschen leiden an AVM, die durch einen Fehler bei der Bildung von Blutgefäßen in der Frühschwangerschaft ausgelöst werden soll.
Wenn sich die verwickelten Gefäße in der Nähe der Haut befinden, kann die Erkrankung zu blauen, violetten oder roten Verfärbungen und Schwellungen führen. Die Haut kann auch empfindlich und anfällig für die Entwicklung von Geschwüren sein.
Das Herz von AVM-Patienten muss härter arbeiten, um mit dem zusätzlichen Blutfluss Schritt zu halten, was zu Herzproblemen führen kann.
Menschen mit kleinen AVMs brauchen keine Behandlung, andere benötigen möglicherweise eine Operation, um die Verwicklungen zu entfernen.
Andere Behandlungsmöglichkeiten umfassen die Embolisation – eine Injektion, die Blutgefäße zerstört. Es ist jedoch nicht immer effektiv.
Während die meisten AVM-Patienten ein relativ normales Leben führen, besteht die Gefahr, dass die abnormalen Knoten platzen und einen Schlaganfall auslösen.
Die Komplikation betrifft jedes Jahr 1 Prozent der Patienten.
Frühere Forschungen des belgischen Teams ergaben, dass AVM durch Mutationen in Zellen verursacht wird, die sich in den Wänden von Blutgefäßen befinden und abnormale Formationen fördern.
Professor Vikkula sagte, die Entdeckung „führte uns dazu, über die Möglichkeit nachzudenken, Thalidomid zu verwenden, um ihre Bildung zu hemmen“.
Etwa 14 von einer Million Menschen leiden an AVM, die durch einen Fehler bei der Bildung von Blutgefäßen in der Frühschwangerschaft ausgelöst werden soll. Wenn sich die verwickelten Gefäße in der Nähe der Haut befinden, kann die Erkrankung zu blauen, violetten oder roten Verfärbungen und Schwellungen führen. Die Haut kann auch empfindlich und anfällig für die Entwicklung von Geschwüren sein. Das Herz von AVM-Patienten muss härter arbeiten, um mit dem zusätzlichen Blutfluss Schritt zu halten, was zu Herzproblemen führen kann. Menschen mit kleinen AVMs brauchen keine Behandlung, andere benötigen möglicherweise eine Operation, um die Verwicklungen zu entfernen
Thalidomid interferiert mit einem Protein, dem so genannten vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor, der das Wachstum neuer Blutgefäße fördert.
AVM-Patienten haben hohe Proteinspiegel, von denen angenommen wird, dass sie Verwicklungen in ihren Gefäßen fördern.
Achtzehn Patienten im Alter von 19 bis 70 Jahren waren an der Studie beteiligt, die diese Woche auf einer medizinischen Konferenz vorgestellt wird.
Die Teilnehmer nahmen zwischen zwei Monaten und vier Jahren täglich entweder 50 mg, 100 mg oder 200 mg Thalidomid ein.
Sie wurden alle viereinhalb Jahre lang überwacht, nachdem sie die Einnahme des Medikaments beendet hatten.
Die Patientinnen erklärten sich außerdem bereit, für mindestens einen Monat vor Beginn der Studie und für vier Wochen nach Studienende Verhütungsmittel zu verwenden, wobei Männer versprechen mussten, beim Sex Kondome zu tragen.
Die Ergebnisse, die bereits in der Fachzeitschrift Nature Cardiovascular Research veröffentlicht wurden, zeigen, dass alle Patienten eine schnelle Schmerzlinderung erlebten, ihre Blutungen stoppten und Geschwüre heilten.
Patienten mit Herzinsuffizienz erholten sich und einer „scheint vollständig geheilt zu sein“, sagten die Forscher.
Das Team fand auch heraus, dass Patienten, die Thalidomid einnahmen und sich einer Injektionsbehandlung unterzogen, ihre Dosis von 100 mg oder 200 mg auf 50 mg reduzieren konnten.
Das Absetzen der Dosis verringerte Nebenwirkungen wie Müdigkeit und taube Gliedmaßen.
Acht Patienten hatten auch fünfeinhalb Jahre nach der Studie stabile AVMs.
Die Forscher stellten fest, dass die Kosten für die Behandlung von AVM-Patienten mit Thalidomid bis zu 12-mal niedriger sind als bei anderen Medikamenten, die auf die Erkrankung getestet werden.
Die Forschungsergebnisse werden am Sonntag auf der Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Humangenetik in Wien vorgestellt.
Professor Alexandre Reymond, Vorsitzender der Konferenz, sagte: „Diese Studie zeigt nicht nur die gesundheitlichen und wirtschaftlichen Vorteile der Wiederverwendung von Medikamenten – selbst der am meisten verleumdeten –, sondern auch, wie die Genforschung zu echten Durchbrüchen bei Therapien für schwer zu behandelnde, belastende Erkrankungen führen kann .’
Obwohl Thalidomid 1961 wegen morgendlicher Übelkeit gezogen wurde, wird es bis heute verwendet. Es gibt jedoch strenge Regeln für Frauen im gebärfähigen Alter, die das Medikament verwenden.
Es wird Patienten mit Myelom, einer Krebsart, die im Knochenmark beginnt, und zur Behandlung der Hansen-Krankheit (auch als Lepra bekannt), einer Infektion, die durch langsam wachsende Bakterien verursacht wird, verabreicht.