Neuer Aktionsplan für seltene Krankheiten in Sicht, Europa am Wendepunkt – Euractiv

Der Tag der seltenen Krankheiten am 29. Februar markiert einen Moment, in dem Europa vor einer generationsübergreifenden Gelegenheit steht, Programme auszuweiten, die das Leben von Millionen von Menschen verbessern können. Experten für seltene Krankheiten fordern eine neue, datengestützte, 360-Grad-Strategie.

Wissenschaftliche und technologische Fortschritte, gepaart mit Fortschritten in der europäischen Forschungs- und Gesundheitspolitik, haben den Zeitrahmen vorangetrieben, aber nicht so schnell oder so effektiv, wie es die Patienten benötigen, um den ungedeckten Bedürfnissen von schätzungsweise 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten in ganz Europa gerecht zu werden.

Eine Krankheit gilt als selten, wenn weniger als einer von 2.000 Menschen davon betroffen ist. 75 % der seltenen Krankheiten betreffen Kinder, während 70 % im Kindesalter auftreten. Gleichzeitig gibt es für über 90 % der mehr als 7.000 seltenen Krankheiten keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit, während 70 % der Menschen mit seltenen Krankheiten mehr als ein Jahr auf eine bestätigte Diagnose warten.

Der bestehende EU-Rahmen für seltene Krankheiten gilt als veraltet und führt dazu, dass die Versorgung in einem unzusammenhängenden Zustand ist. Euractiv sprach ausführlich mit Jann Le Cam, CEO von EURORDIS – Rare Diseases Europe. Er argumentierte, dass „eine umfassende neue Strategie zur Integration aller verschiedenen Bereiche“ erforderlich sei.

Ein „seltener“ Zeitpunkt

„Vor den Wahlen zum Europäischen Parlament und der nächsten Kommission fordern wir diesen europäischen Aktionsplan für seltene Krankheiten als niedrig hängende Frucht“, sagte Le Cam gegenüber Euractiv. Er argumentierte, dass der Zeitpunkt für die Verabschiedung eines neuen Europäischen Aktionsplans für seltene Krankheiten angemessen sei.

Es gebe immer mehr Leitlinien für eine gute Diagnose- und Behandlungspraxis und über 250 Medikamente für seltene Krankheiten seien zugelassen.

„Wir haben viele ‚Bausteine‘ aus den letzten zehn Jahren“, sagte Le Cam. „Beispiele dafür sind Standards in der Forschung, Biobanken, Register und ein neuer Rechtsrahmen für Patientendaten in ganz Europa mit dem European Health Data Space.“ […] 24 europäische Referenznetzwerke engagieren mehr als 1.500 Gesundheitsdienstleister.

Dieses Netzwerkengagement bedeutet mittlerweile, dass mehr als 10.000 Ärzte verschiedener Disziplinen, Krankheiten und Länder miteinander verbunden sind.

Benötigen Sie eine umfassende Strategie

Laut Jann Le Cam fehlt jedoch ein wesentliches Element: „Es fehlt an einer umfassenden Strategie, um all diese verschiedenen Bereiche in einer datengestützten 360-Grad-Ansicht von der Forschung bis zum Gesundheitswesen zu integrieren, die auch alle einbezieht.“ Mitgliedstaaten in einer gemeinsamen Strategie auf europäischer Ebene.“

Der Ruf nach einem neuen Aktionsplan für seltene Krankheiten kommt auch aus den Mitgliedsstaaten, wobei starke Impulse durch nationale Strategien kommen. Laut EURORDIS gibt es 23 nationale Strategien für seltene Krankheiten, die entweder verabschiedet oder in der Entwicklung sind. Darüber hinaus fand der Vorschlag der tschechischen Präsidentschaft für einen europäischen Aktionsplan breite Zustimmung bei den Mitgliedstaaten.

„Es gibt also eine Bottom-up-Entwicklung“, sagte Le Cam und fügte hinzu, dass es auch „starke Unterstützung des Europäischen Parlaments und des Europäischen Ausschusses für Wirtschaft und Soziales“ gebe. Es sollte eine Selbstverständlichkeit sein.“

Die mit dem europäischen Plan zur Krebsbekämpfung erzielten Fortschritte gelten als ein weiterer Meilenstein für die Entwicklung eines EU-Aktionsplans für seltene Krankheiten.

„Solche Bemühungen mit Leitinitiativen, mit verstärkten Maßnahmen und einem Forschungsauftrag sind Maßnahmen, die in der nächsten Zeit für seltene Krankheiten durchgeführt werden können. Und das würde einen neuen Schwung für einen neuen Zyklus von 10, 20 Jahren schaffen“, erklärte er.

Er fügte hinzu, dass bereits auf verschiedenen Ebenen für seltene Krankheiten gearbeitet wurde, mit dem Ziel, einen strategischen Ansatz mit konkreten Empfehlungen zu entwickeln – um Reife, Bereitschaft und Bereitschaft für die Entwicklung und Umsetzung eines Plans für seltene Krankheiten zu schaffen.

Chance für die Pharmagesetzgebung

Eine Aktualisierung des Rahmenwerks für Orphan Drugs ist auch wichtig, um die Qualität der Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten zu verbessern. Und obwohl EURORDIS der Ansicht ist, dass die vorgeschlagene EU-Pharmagesetzgebung in die richtige Richtung geht, glauben sie, dass einige Verbesserungen erforderlich sind.

„Wir sind zufrieden mit der Konzentration auf ungedeckten medizinischen Bedarf, machen uns aber Sorgen über das Konzept des hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs. Auch zu den praktischen Aspekten der Modulation von Anreizen“, sagte Le Cam und forderte eine Auslegung, die breit genug ist, um medizinische Bedürfnisse wirksam zu unterstützen.

Die ursprüngliche Absicht, den hohen ungedeckten Bedarf ohne zugelassene Behandlung und begrenzte Forschung zu identifizieren und denjenigen, die in diesem Bereich investieren, zusätzliche Vorteile zu bieten, sei gut, so der Leiter von EURORDIS. Er mahnt jedoch zur Vorsicht, da diese Ausrichtung zu einer Demobilisierung und Desinvestition aus anderen Bereichen mit größeren Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit führen könnte.

„Wir befürchten, dass es als ‚Arbeit erledigt‘ betrachtet werden könnte, wenn es für ein Krankheitsgebiet bereits eine Behandlung gibt, dass es eine Behandlung für die Krankheit gibt; Das ist nicht wahr“, warnte er und fügte hinzu: „Es wird keine Entwicklung von Therapien, keine Zulassung und keinen Zugang zu diesen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen geben, wenn es keine umfassendere Politik gibt; Innovation geschieht nicht im luftleeren Raum. Forschung braucht ein robustes Forschungs- und Gesundheitsumfeld.“

Konkurrieren, innovieren

Laut Jann Le Cam werden mehrere Medikamente benötigt, „um Symptome zu behandeln oder die ursächlichen Auswirkungen zu behandeln oder um Menschen zu behandeln, die auf eine Behandlung nicht ansprechen.“ Er fügte hinzu: „Man muss auch den Innovationswettbewerb aufrechterhalten, um die Behandlungskosten zu senken.“

Nur für 5 % der seltenen Krankheiten gibt es eine speziell für sie zugelassene Behandlung – „[…] Das bedeutet nicht, dass es sich um eine Heilbehandlung handelt, die das Problem löst“, betonte Le Cam.

Diagnostik verbessern

„Generell müssen wir das Bewusstsein und die Aufklärung der Gesundheitsfachkräfte, vor allem der Hausärzte und Kinderärzte, über seltene Krankheiten weiter schärfen“, sagte Le Cam. Derzeit dauert es in Europa durchschnittlich über fünf Jahre, bis ein Patient eine Diagnose erhält.

Um diesen Zeitrahmen zu verbessern, ist es laut EURORDIS notwendig, mehr Menschen zu diagnostizieren, Fehldiagnosen zu vermeiden und die Diagnosezeit zu verkürzen.

„Und dann“, sagte Le Cam, „[we need] eine Kultur zu entwickeln, in der die Patienten an die richtigen Experten oder die richtigen Krankenhäuser überwiesen werden und geprüft wird, ob sie eine Nachsorge im Krankenhaus benötigen oder ob diese von Ärzten in den Städten durchgeführt werden kann.“ Er unterstreicht auch die Bedeutung des Neugeborenen-Screenings und sogar der Sequenzierung des gesamten Genoms, um eine rechtzeitige Diagnose sicherzustellen.

Es bedarf einer neuen Fokussierung auf die Schlüsselrolle, die Daten bei der Bereitstellung einer qualitativ hochwertigen Versorgung für Menschen mit seltenen Krankheiten spielen. Le Cam weist darauf hin, dass dies in Form einer Bewertung des Risiko-Nutzen-Verhältnisses und der Wirksamkeit von Medikamenten erfolgen wird; reale Beweise, damit Käufer den Wert dessen kennen, wofür sie bezahlen.

Er fügt hinzu, dass es einen abgerundeten, umfassenderen politischen Rahmen für seltene Krankheiten und in allen wichtigen Gesundheitsbereichen geben muss, damit die Arzneimittelgesetzgebung mehr Behandlungen und weiteren sozialen Fortschritt ermöglicht.

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